罕见病患者是一个极需慈善机构及整个社会关注的弱势群体。

为帮助我省罕见病患者获得药物治疗，省慈善总会自 2009 年 9 月与中华慈善总会合作，依托浙江的两家项目定点医院（浙江大学医学院附属儿童医院和浙江大学医学院附属第一医院），专门安排我会项目部工作人员负责思而赞药品的接收、储存、发放等工作，定点医院负责戈谢氏病患者的诊断、治疗及随访工作。

截止到 2014 年 9 月，我省已有 73 人次患者接受过项目援助，累计发放 966 支思而赞 TM 药物，价值约人民币 222 万元。